8月7日，证券时报记者从正大天晴获悉，近日，公司1类新药罗伐昔替尼片纳入突破性疗法，用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的治疗。罗伐昔替尼为全球首个进入临床阶段的JAK/ROCK双重小分子抑制剂。目前，其用于治疗中高危骨髓纤维化（MF）在国内处于上市审评阶段；慢性移植物抗宿主病的治疗在国内处于Ⅲ期临床研究阶段，在美国已获准开展II期临床。
罗伐昔替尼片是正大天晴自主研发的一款首创新药（first-in-class），在治疗慢性移植物抗宿主病、骨髓纤维化、急性移植物抗宿主病（aGVHD）、噬血细胞综合征等疾病中展现出广阔的治疗潜力。
异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗恶性血液系统疾病的一种有效方式，而慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是allo-HSCT的主要并发症之一，发生率可达30%—70%。研究表明，JAK/STAT以及ROCK2信号通路在cGVHD的发生发展中发挥着重要的作用。
罗伐昔替尼是一类新型、口服的JAK/ROCK抑制剂，能够抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，抑制JAK/STAT通路的持续异常活化，同时抑制ROCK2减轻STAT3的磷酸化，进而重建免疫平衡。
罗伐昔替尼的Ib/IIa期临床结果已发表于国际血液学领域顶级期刊《Blood》：该研究共纳入44例中度或重度糖皮质激素难治性或依赖性cGVHD患者，未出现剂量限制性毒性，且未发生与罗伐昔替尼相关导致停药的不良事件。最佳总体缓解率（BOR）为86.4%，12个月无失败生存率（FFS）为85.2%，88.6%的受试者降低了对糖皮质激素剂量的需求，59.1%的受试者cGVHD相关症状得到改善。目前，罗伐昔替尼用于治疗中重度cGVHD的Ⅲ期临床试验正在招募受试者。
此外，在中高危骨髓纤维化（MF）领域，罗伐昔替尼片上市申请于2024年7月获CDE受理，目前处于上市审评阶段。2024年美国血液学会（ASH）大会首次公布其在芦可替尼经治骨髓纤维化人群的研究数据。数据显示，2022年8月至2023年9月，研究共纳入9例受试者。主要终点第24周时脾体积减少≥35%（SVR35）率为25%，治疗期间最佳SVR35率为75%。
在急性移植物抗宿主病（aGVHD）领域，根据 2025年欧洲血液学（EHA）大会公开的Ib期临床试验数据：对于激素耐药的aGVHD患者，28天总体缓解率达84%，肠道缓解率高达80%；38.5%的aGVHD患者在56天内完全停止使用糖皮质激素，1年生存率高达92.3%。
正大天晴表示，公司将始终秉持创新驱动发展，加速罗伐昔替尼的全球临床开发，并持续投入肿瘤免疫治疗研发，以期为全球患者带来更优治疗方案。
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